Innovativa läkemedel innebär ofta nya behandlingsalternativ för patienter och framsteg inom hälso- och sjukvården för allmänheten. US Food and Drug Administrations (FDA) Center for Drug Evaluation and Research (CDER) genomför en omfattande utvärdering av föreslagna läkemedel baserat på nödvändiga studiedesignelement och andra faktorer som krävs i en läkemedelsansökan. Den 31 december 2023 har FDA godkänt totalt 55 nya läkemedel under 2023, inklusive 37 nya molekylära enheter och 18 biologiska produkter. Följande är en sammanfattning och en introduktion till nya molekylära entitetsläkemedel som godkändes av CDER 2023. Den här artikeln inkluderar inte nya terapeutiska biologiska läkemedel, vacciner, allergiprodukter, blod och blodprodukter, plasmaderivat, cell- och genterapiprodukter eller andra godkända produkter av Centrum för biologisk utvärdering och forskning 2023.
Brenzavvy
Den 20 januari 2023 meddelade Theracos Bio Pharmaceuticals att US Food and Drug Administration (FDA) godkände Brenzavvy för användning som ett komplement till kost och träning för att förbättra blodsockerkontrollen hos vuxna med typ 2-diabetes. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är bexagliflozin, bexagliflozin. Det är en natrium-glukos co-transporter 2 (SGLT2) hämmare. Denna produkt kan inte användas till patienter med typ 1-diabetes eller behandling av diabetisk ketoacidos, samt patienter som är allergiska mot bexagliflozin. Det är inte lämpligt för patienter med njursjukdom i slutstadiet eller de som för närvarande genomgår behandling. Behandling av typ 2-diabetes hos patienter som får dialys.
Jaypirca Jaypirca
Den 27 januari 2023 meddelade Eli Lilly att FDA har påskyndat godkännandet av sin nya generation BTK-hämmare Jaypirca, som är lämplig för behandling av återfall eller refraktärt mantelcellslymfom (mantelcellslymfom) efter att ha fått minst två linjer av systemiskt terapi (inklusive BTK-hämmare). MCL) vuxna patienter. Den aktiva ingrediensen i denna produkt är pirtobrutinib, som är den första och enda icke-kovalenta (reversibla) BTK-hämmaren godkänd av FDA och den första i världen.
Orserdu
Den 27 januari 2023 godkände FDA Elacestrant, ett dotterbolag till Menarinis dotterbolag Stemline Therapeutics, att få FDA accelererat godkännande under varumärket Orserdu för postmenopausala kvinnor med ER+, HER2- och ESR1 mutationer vars sjukdom har fortskridit efter åtminstone första linjens endokrin behandling. eller vuxna manliga patienter med avancerad eller metastaserad bröstcancer. Elacestrant är en selektiv östrogenreceptormodulator (SERD) som kan dosberoende bryta ned östrogenreceptorn och hämma östradiolberoende ER-riktad gentranskription och tumörtillväxt. Detta är också FDA-godkänt. Den första orala SERD-godkända.
Jesduvroq
Den 1 februari 2023 meddelade GlaxoSmithKline att FDA godkände marknadsföringen av sin hypoxiinducerbara faktor prolylhydroxylasinhibitor (HIF-PHI) Jesduvroq. Den aktiva ingrediensen i denna produkt är daprodustat, som är lämplig för behandling av personer som har genomgått dialys. Jesduvroq är inte lämplig för användning hos vuxna med anemi orsakad av kronisk njursjukdom under minst fyra månader och som inte är i dialys. Jesduvroq blir det första orala läkemedlet som marknadsförs i USA för att behandla anemi orsakad av kronisk njursjukdom.
Filspari Filspari
Den 17 februari 2023 meddelade Travere Therapeutics att FDA hade påskyndat godkännandet av sitt läkemedel Filspari, vars aktiva ingrediens är sparsentan, en endotelin- och angiotensin II-receptorantagonist. Detta är det andra läkemedlet som godkänts av FDA för att behandla IgA-nefropati hos vuxna.
Skyclarys
Den 28 februari 2023 meddelade Reata Pharmaceuticals att FDA godkänt en ny läkemedelsansökan för Nrf2-agonisten Skyclarys för behandling av Friedreichs ataxi (Friedreichs ataxi) hos vuxna och ungdomar 16 år och äldre. Skyclarys är det första Det är också det enda läkemedlet som är lämpligt för patienter med Friedrichs ataxi. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är omaveloxolone, som har fått beteckningar Orphan Drug, Fast Track och Rare Pediatric Disease från amerikanska FDA.
Zavzpret
Den 9 mars 2023 meddelade Pfizer att FDA godkände dess läkemedel Zavzpret. Det används för att behandla akut migrän hos vuxna patienter. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant är en tredje generationens högaffinitet, mycket selektiv CGRP-receptorantagonist för små molekyler som reversibelt blockerar CGRP-receptorn och därigenom hämmar CGRP-neuropeptidens biologiska aktivitet kan lindra och förhindra migränattacker.
Daybue
Den 10 mars 2023 meddelade Acadia att FDA godkände Daybue för behandling av Retts syndrom hos personer över två år. Daybue är en ny syntetisk analog av den aminoterminala tripeptiden av insulinliknande tillväxtfaktor I (IGF-1). Den aktiva ingrediensen, trofinetide, är utformad för att behandla kärnsymtomen på Retts syndrom genom att potentiellt minska neuroinflammation och stödja synaptisk funktion. Daybue blev det första och för närvarande enda läkemedlet som godkändes för att behandla Retts syndrom.
Rezzayo Rezzayo
Den 22 mars 2023 meddelade Cidara Therapeutics att FDA godkände Rezzayo, vars aktiva ingrediens är Rezafungin Acetate, för behandling av candidemia och invasiv candidiasis hos vuxna. Läkemedlet är ett nytt echinocandin som verkar genom att hämma beta-1,3-glukossyntas och därigenom stör integriteten hos svampens cellvägg. Detta är den första godkända behandlingen för invasiva Candida-infektioner på mer än ett decennium.
Joenja
Den 24 mars 2023 meddelade Pharming Pharmaceutical Group att FDA godkände marknadsföringen av Joenja för första gången. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Leniolisib Phosphate, som används för att behandla PI3Kδ hyperaktiveringssyndrom (APDS) hos vuxna och barn från 12 år och uppåt. Joenja är en oral inhibitor som selektivt riktar sig mot fosfatidylinositol 3-kinas delta (PI3Kδ) och är den första FDA-godkända behandlingen för APDS.
Qalsody Qalsody
Den 25 april 2023 meddelade Biogen att FDA godkände marknadsföringen av Qalsody. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är tofersen för behandling av vuxna med amyotrofisk lateralskleros (ALS, ALS) med SOD1-genmutationer. Detta är Mer än 200 år efter upptäckten av ALS, detta är det fjärde läkemedlet för att behandla ALS som har lanserats globalt, och det är också den enda biomarkörbaserade terapin som får ett accelererat godkännande från FDA för behandling av ALS relaterat till genetiska mutationer.
Veozah
Den 12 maj 2023 meddelade Astellas att FDA godkände noteringen av Veozah. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Fezolinetant, som används för att behandla måttligt till svårt vasomotoriskt syndrom (VMS) orsakat av klimakteriet. Fezolinetant är en NK3-receptorantagonist. Genom att antagonisera NK3-receptorer, blockera kombinationen av neurokinin B (NKB) och kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy) neuroner, reglerar den neuronal aktivitet i det termoregulatoriska centret, vilket slutligen återställer balansen och lindrar VMS.
Miebo
Den 18 maj 2023 meddelade Bausch+Lomb Corp. och Novaliq GmbH att FDA godkände marknadsföringen av Miebo. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är perfluorhexyloktan, som används för att behandla tecken och symtom på torra ögonsyndrom. Miebo, en fluorerad alkan, är en vattenfri, enkomponent, konserveringsmedelsfri ögonlösning som är den första och enda FDA-godkända ögonlösningen som direkt riktar in tåravdunstning för behandlingsmetoden för torra ögonsjukdomar.
Xacduro Xacduro
Den 23 maj 2023 meddelade Innoviva att FDA godkände marknadsföringen av Xacduro, som innehåller de aktiva ingredienserna Sulbactam och Durlobactam, för behandling av sjukhusförvärvade bakterier orsakade av mottagliga stammar av Acinetobacter baumannii-acetat hos personer 18 år eller äldre . lunginflammation och ventilatorrelaterad bakteriell lunginflammation. I denna kombination är Sulbactam ett läkemedel som är strukturellt relaterat till penicillin och är ansvarigt för att döda Acinetobacter baumannii, medan Durlobactam skyddar Sulbactam från att brytas ned av enzymer som produceras av Acinetobacter baumannii.
Posluma
Den 25 maj 2023 tillkännagav Blue Earth Diagnostics att FDA godkände noteringen av Posluma, vars aktiva ingrediens är Flotufolastat F-18 Gallium, för användning vid radioaktiv positronemissionstomografi (PET) detektion av prostataspecifikt membranantigen ( PSMA) positivitet. lesioner, hos män med misstänkt metastaserande prostatacancer som är kandidater för initial definitiv terapi eller hos vilka återfall misstänks på grund av förhöjda serumnivåer av prostataspecifikt antigen (PSA).
Paxlovid
Den 25 maj 2023 meddelade Pfizer att FDA godkände marknadsföringen av Paxlovid. De aktiva ingredienserna i läkemedlet är Nirmatrelvir och Ritonavir. Det används för att behandla vuxna patienter med mild till måttlig covid-19-infektion. Paxlovid är det fjärde FDA-godkända läkemedlet. Det första läkemedlet som används för att behandla covid-19 hos vuxna och det enda orala antivirala läkemedlet.
Inpefa
Den 26 maj 2023 meddelade Lexicon Pharmaceuticals att FDA godkände börsnoteringen av Inpefa. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är sotagliflozin. Inpefa är en natrium-glukos co-transporter 2 (SGLT2) hämmare som används för att minska risken för hjärtsvikt eller kronisk. andra kardiovaskulära riskfaktorer.
Litfulo
Den 23 juni 2023 meddelade Pfizer att FDA godkände Litfulo, vars aktiva ingrediens är Ritlecitinib Tosylate, för användning hos patienter med svår alopecia areata i åldern 12 år och äldre. Litfulo är en kinashämmare som hämmar Janus kinas 3 (JAK3) och tyrosinkinaser som uttrycks i familjen hepatocellulärt karcinom (TEC) kinas.
Vanflyta
Den 20 juli 2023 meddelade Daiichi Sankyo att FDA godkände noteringen av Vanflyta. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Quizartinib Dihydrochloride, för behandling av vuxna patienter med nydiagnostiserad akut myeloid leukemi (AML) med FLT3-ITD-mutationer. Quizartinib är den första FLT3-hämmaren som godkänts av FDA specifikt för behandling av FLT3-ITD-positiv AML och täcker de tre behandlingsfaserna av nydiagnostiserad AML - induktion, konsolidering och underhållsbehandling hos icke-transplanterade patienter.
Xdemvy Xdemvy
Den 24 juli 2023 meddelade Tarsus att FDA godkände Xdemvy, vars aktiva ingrediens är Lotilaner, för behandling av Demodex blefarit. Lotilaner är en kvalsterselektiv hämmare av gamma-aminosmörsyra (GABA)-styrda kloridkanaler. Hämning av dessa GABA-kloridkanaler orsakar förlamning i målorganismen, vilket resulterar i dess död. Läkemedlet riktar sig direkt till Demodex, källan till Demodex blefarit. Detta markerar den första och enda FDA-godkända radikala behandlingen specifikt för Demodex.
Izervay
Den 4 augusti 2023 meddelade Astellas Pharma att FDA godkände marknadsföringen av Izervay utvecklad av dess dotterbolag Iveric Bio. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Avacincaptad Pegol Sodium, som används för att behandla geografisk atrofi (GA) orsakad av makuladegeneration (AMD). Izervay är en ny C5-komplementproteinhämmare, innehållande avacincaptad pegol, som försvagar komplementsystemets aktivitet genom riktad attack mot C5, och därmed potentiellt bromsar utvecklingen av kartatrofi.
Sohonos Sohonos
Den 16 augusti 2023 meddelade Ipsen att FDA godkände marknadsföringen av Sohonos. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Palovarotene, som används för att minska produktionen av ny förbenad vävnad hos patienter med progressiv muskelförbening (FOP). Palovaroten är en oral, selektiv retinsyrareceptorgamma (RAR)-agonist som förmedlar interaktioner mellan receptorer, tillväxtfaktorer och proteiner i retinets signalväg för att minska utvecklingen av nya onormala ben. form. Sohonos är det första FDA-godkända läkemedlet för att behandla FOP.
Aphexda
Den 8 september 2023 meddelade BioLineRx att FDA godkände noteringen av Aphexda. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Motixafortide Acetate. Aphexda är ett hematopoetiskt stamcellsmobiliseringsmedel lämpligt för användning i kombination med filgrastim (G-CSF) för att mobilisera multipelt myelom. Patientens hematopoetiska stamceller överförs till det perifera blodet för uppsamling och efterföljande autolog transplantation. Aphexda är en innovativ CXCR4-hämmare som administreras via subkutan injektion. Aphexda är det första innovativa läkemedlet som har fått FDA-godkännande för mobilisering av multipelt myelomstamcell på tio år.
Ojjaara
Den 15 september 2023 meddelade GSK att FDA godkände marknadsföringen av Ojjaara. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Momelotinib Dihydrochloride, som är lämplig för behandling av måttlig eller högrisk myelofibros, inklusive primär myelofibros eller sekundär myelofibros (polycytemia vera och essentiell trombocytemi) hos vuxna med anemi. Ojjaara är ett nytt läkemedel med en differentierad verkningsmekanism som riktar sig till JAK1, JAK2 och ALK2. Ojjaara är den första och enda behandlingen som är lämplig för patienter med myelofibros och anemi.
Exxua
Den 22 september 2023 meddelade Fabre-Kramer Pharmaceuticals att FDA godkände noteringen av Exxua. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Gepirone Hydrochloride, som är lämplig för behandling av vuxendepression (MDD). Exxua är den första orala selektiva 5-HT1A-receptoragonisten som godkänts av FDA för behandling av MDD.
Rivfloza
Den 29 september 2023 meddelade NovoNordisk att FDA godkände listningen av dess RNAi-terapi Rivfloza-injektion. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Nedosiran Sodium. Det är lämpligt för att minska risken för primär hyperoxaluri typ 1 i åldern 9 år och uppåt och med relativt låg njurfunktion. bättre oxalatnivåer i urinen hos patienter med Rivfloza, den första godkända RNAi-terapin utvecklad av Novo Nordisk. Rivfloza binder till det mRNA som uttrycker leverlaktatdehydrogenas (LDH) och hämmar uttrycket av detta protein, vilket avsevärt minskar överproduktionen av oxalat.
Velsipitet
Den 12 oktober 2023 meddelade Pfizer att FDA godkände marknadsföringen av Velsipity. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Etrasimod Arginine. Velsipity är en sfingosin-1-fosfatreceptormodulator som partiellt och reversibelt kan blockera lymfocyter. Förmågan att utströmma från lymfoida organ, och därigenom minska antalet lymfocyter i det perifera blodet, är indicerat för behandling av måttligt till allvarligt aktiv ulcerös kolit hos vuxna.
Zilbrysq
Den 17 oktober 2023 meddelade UCB att FDA godkände marknadsföringen av Zilbrysq. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Zilucoplan Sodium, som används för att behandla vuxna patienter med generaliserad myasthenia gravis (gMG) som är anti-acetylkolinreceptor (AChR) antikroppspositiva. Som en komplement C5-hämmare hämmar Zilbrysq komplementmedierad neuromuskulär korsningsskada genom sin riktade verkningsmekanism. Zilbrysq är den första nya subkutana makrocykliska peptid C5-komplementhämmaren en gång dagligen godkänd för att behandla dessa patienter.
Agamree
Den 26 oktober 2023 meddelade Santhera Pharmaceuticals och ReveraGen BioPharma gemensamt att FDA godkände noteringen av Agamree. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Vamorolone. Agamree är en kortikosteroid som utövar antiinflammatoriska och immunsuppressiva effekter genom glukokortikoidreceptorn. Den är lämplig för Treats Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos patienter från 2 år och äldre.
Fruzaqla
Den 8 november 2023 meddelade Chi-Med och Takeda gemensamt att FDA godkände marknadsföringsansökan för Fruzaqla. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är fruquintinib, som används för att behandla patienter som tidigare har fått fluorouracil, oxaliplatin och irinotekan-baserad behandling. Kemoterapi, antivaskulär endoteltillväxtfaktor ("VEGF") terapi och anti-epidermal tillväxtfaktorreceptor (EGFR) terapi hos vuxna med metastaserad kolorektal cancer.
Defencath (Defencath
Den 15 november 2023 meddelade CorMedix att FDA godkände noteringen av Defencath. De aktiva ingredienserna i läkemedlet är Heparin Sodium och Taurolidin. Det är lämpligt för att minska risken för njursvikt hos en begränsad population av vuxna patienter med njursvikt som får långvarig hemodialys genom en central venkateter (CVC). Relaterade blodomloppsinfektioner (CRBSI), Heparin är en antikoagulerande lösning som ofta används på katetrar när de inte används för att förhindra att potentiellt farliga blodproppar bildas. Taurolidin är ett antibakteriellt tiadiazinmedel utvecklat av CorMedix Company. Det kan användas som ett brett spektrum antibakteriellt medel mot en mängd olika bakterier.
Augtyro
Den 15 november 2023 meddelade BRISTOL att FDA godkände Augtyro, vars aktiva ingrediens är repotrectinib, för behandling av vuxna patienter med ROS1-positiv lokalt avancerad eller metastaserad icke-småcellig lungcancer (NSCLC). Repotrectinib är den första nya generationens ROS1-, pan-TRK- och ALK-hämmare, som har fördelarna med starkare anti-cancer-effekt, multi-target bredspektrum anti-cancer och potentialen att övervinna läkemedelsresistens.
Truqap Truqap
Den 16 november 2023 meddelade Astrazeneca att FDA godkände noteringen av Truqap. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Capivasertib. Truqap används i kombination med Faslodex för behandling av hormonreceptor (HR) positiv och human epidermal tillväxtfaktor receptor 2 (HER2) negativ. Vuxna patienter med lokalt avancerad eller metastaserad bröstcancer. Truqap är en först i klassen AKT-hämmare och oral selektiv adenosintrifosfat (ATP) kompetitiv hämmare som hämmar alla 3 isoformerna av serin/treoninkinaset AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Den 27 november 2023 meddelade SpringWorks Therapeutics att FDA godkände marknadsföringen av Ogsiveo. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo är en oral gammasekretashämmare för behandling av vuxna patienter med progressiva desmoidtumörer som kräver systemisk terapi. Denna produkt är den första desmoid-tumörbehandlingen godkänd för marknadsföring. FDA beviljade tidigare Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track och Orphan Drug beteckningar för behandling av desmoidtumörer.
Fabhalta
Den 5 december 2023 meddelade Novartis att FDA godkände noteringen av Fabhalta. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Iptacopan Hydrochloride, som är lämplig för behandling av vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Fabhalta är en komplementfaktor B-hämmare som verkar proximalt i immunsystemets alternativa komplementväg för att på ett omfattande sätt kontrollera destruktion av röda blodkroppar (RBC) både inuti och utanför blodkärlen.
Filsuvez
Den 18 december 2023 meddelade AMRYT att FDA godkände marknadsföringen av Filsuvez. Den aktiva ingrediensen i läkemedlet är Birch Triterpenes, som är lämplig för behandling av junctional eller atrofisk epidermolys hos patienter 6 månader och äldre.
Wainua (Wainua)
Den 21 december 2023 har Wainua, gemensamt utvecklat av AstraZeneca och Ionis Pharmaceuticals, godkänts av FDA i USA för behandling av polyneuropati med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos hos vuxna. Wainua är ett antisense-oligonukleotid-GalNAc-konjugat som orsakar nedbrytning av mutant och vildtyps-TTR-mRNA genom att binda till TTR-mRNA, vilket minskar serum-TTR-protein och TTR-proteinavsättning i vävnader. Syftet är att bromsa utvecklingen av sjukdomen och förbättra patienternas livskvalitet genom att hämma produktionen av felveckade muterade TTR-proteiner.
Sammanfattningsvis nådde antalet nya läkemedel som godkändes av FDA 2023 en femårshögsta, och andelen läkemedel med innovativa mekanismer nådde en ny topp. Läkemedel med små molekyler är fortfarande huvudkraften i innovativa läkemedel, medan antalet genterapier som godkänts av CBER slår rekord och innovationer fortsätter att dyka upp.